به نقل از «خبرگزاری دانشجو»

گامی موثر برای درمان نوعی کم‌خونی با ژن‌درمانی نانویی

تاریخ انتشار: ۲۲ فروردین ۱۴۰۰ | کد خبر: ۳۱۵۵۲۱۱۵

شرکت اینتلیا (Intellia) نتایج جالب توجهی در مسیر استفاده از فناوری کریسپر در درمان بیماری سلول‌های داسی‌شکل به‌دست آورده است.

به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو، ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس نشان داده‌اند که می‌توانند از ابزار ویرایش ژن برای درمان، تعداد انگشت شماری از بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل استفاده کنند و در حال حاضر به مراحل انتهایی توسعه این فناوری وارد می‌شوند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

 

این یک پیشرفت بزرگ است، اما چالش‌هایی مشابه با دیگر روش‌های ژن‌درمانی برای سلول داسی‌شکل در این فناوری نیز وجود دارد. بیماران باید یک پیوند مغز استخوان را تجربه کند، یک روش پرزحمت، گران‌قیمت و خطرناک که شامل حذف سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار، ویرایش آن‌ها در یک مرکز و سپس تزریق دوباره این سلول‌های ویرایش شده به بیمار است. هر شرکتی که می‌تواند راهی برای ویرایش سلول‌ها با یک تزریق ساده پیدا کند، می‌تواند این روش‌های قدیمی را منسوخ کند.

 

شرکت اینتلیا، یکی از اولین شرکت‌های بزرگ فعال در حوزه کریسپر، یک رویکرد جدید برای رسیدن به این هدف ارائه کرده است. این شرکت با استفاده از نانوذرات لیپید سفارشی که حباب‌های کوچکی از جنس چربی هستند، برای حمل کریسپر به مغز استخوان موش و ویرایش سلول‌های بنیادی استفاده کرده است. پس از تکرار چند دوز، دانشمندان این شرکت گفتند که آن‌ها قادر به ویرایش سلول‌های کافی برای درمان سلول‌های داسی شکل بودند.

 

جان لئونارد، مدیرعامل شرکت اینتلیا می‌گوید: «این داده‌های جدید از امکان ارائه یک راه‌حل ایمن برای درمان اختلالات خونی، از جمله بیماری سلول‌های داسی شکل خبر می‌دهد که دیگر نیاز به پیوند مغز استخوان نیست.»

 

نتایج به‌دست آمده در شرکت اینتلیا، اثبات اولیه مفهومی است که بنیاد گیتس در حال حاضر روی آن سرمایه‌گذاری کرده است. در پاییز، آن‌ها به شرکت اینتلیا مبلغ ۲٫۸ میلیون دلار اعطا کردند تا سیستم نانوذرات لیپیدی حاوی CRISPR خود را برای بیماری‌های سلول داسی شکل و اچ آی وی به‌کار بگیرند.

 

شرکت اینتلیا به‌تن‌هایی در این رقابت تنها نیست. شرکت کریسپر تراپیوتیکس نیز کمک‌های مشابهی از بنیاد گیتس برای توسعه نانوذرات لیپیدی که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد، دریافت کرده است. هرچند آن‌ها به‌طور انحصاری متمرکز بر HIV هستند.

 

البته شرکت اینتلیا تنها شرکتی است که از نانوذرات لیپید برای ویرایش ژن یا ژن درمانی در بیماران استفاده می‌کند. در حالی‌که شرکت‌های حوزه ژن‌درمانی به‌طور عمده روی ویروس‌های مهندسی شده تمرکز دارند تا ژن‌های جدید را به سلول‌های انسانی تحویل دهند، شرکت‌های حوزه کریسپر بسیار بیشتر به نانوذرات متکی هستند. شرکت اینتلیا نانوذرات لیپیدی را توسعه داد که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد. برخلاف سایر روش‌های تحویل، نانوذرات لیپیدی می‌تواند بار‌ها و بار‌ها استفاده شوند. پس از دوز دوم، آن‌ها حدود ۲۵ درصد از سلول‌های مغز استخوان را ویرایش کرده بودند. پس از دوز چهارم، این نانوذرات بیش از ۴۰ درصد از سلول‌ها را ویرایش کرده بودند.

منبع: خبرگزاری دانشجو

کلیدواژه: ژن درمانی کم خونی فناوری نانو درمان بیماری نانوذرات لیپیدی مغز استخوان برای درمان ژن درمانی داسی شکل سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت snn.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «خبرگزاری دانشجو» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۱۵۵۲۱۱۵ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

درمان رایگان هدیه به کودکان

  بر این اساس تمام بیمارستان‌های دولتی تحت‌پوشش دانشگاه‌های علوم پزشکی کشور موظف به پذیرش ودرمان رایگان کودکان زیر ۷ سال هستند و آن‌طور که معاون درمان وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی گفته است، این برنامه مصوبه هیأت دولت بوده و همه بیمارستان‌ها ملزم به رعایت آن هستند و اگر کودکی را پذیرش نکنند با آنها برخورد می‌شود.  مردم نیز در صورت تخلف، موارد مربوط را به سامانه ۱۹۰ اطلاع دهند. 
​​​​​​​
موضوع سلامت کودک در سراسرجهان جزو اولویت‌های مهم سیاست‌گذاران بهداشت کشورها محسوب می‌شود و از آنجا که در جوامع امروزی و از دیدگاه مدیریتی، نیروی انسانی باارزش‌ترین و گرانبهاترین سرمایه هر جامعه‌ای است، از همین‌رو توجه به رشد و تکامل کودکان که آینده‌سازان جوامع هستند به‌نوعی حفاظت از سرمایه‌های ملی محسوب می‌شود بر همین اساس بود که وزارت بهداشت نیز برنامه درمان رایگان کودکان زیر هفت سال در مراکز درمانی دولتی و مراکز درمانی وابسته به دانشگاه‌های علوم پزشکی را در دستور کار قرار داد و به تصویب هیأت وزیران رسید. 
 
ضرورتی قابل تامل
موضوع کاهش هزینه‌های درمان و ارتقای سطح ارائه خدمات پزشکی، موضوعی حائز اهمیت در نظام سلامت جهان است. براساس گزارشی که توسط بنیاد کشورهای مشترک‌المنافع تدوین شده، عملکرد سیستم‌های خدمات درمانی ۱۱کشور ثروتمند جهان شامل استرالیا، کانادا، فرانسه، آلمان، هلند، نیوزیلند، نروژ، سوئد، سوئیس، انگلیس و آمریکا مورد بررسی قرار گرفت که براساس آن، کشورها در پنج زمینه دسترسی به خدمات درمانی، فرآیند خدمت‌رسانی، کارایی اداری، عدالت و دستاورد‌ها در حوزه خدمات درمانی رتبه‌بندی شدند. در این گزارش که با نام «آینه، آینه ۲۰۲۱ » منتشر شده است، بهترین کشورها آنهایی بودند که توانستند هزینه خدمات درمانی را برای بیماران کاهش دهند. نتایج این تحقیق نشان می‌دهد چالش هزینه‌های درمان و رفع آن دغدغه‌ای جهانی و مسأله‌ای مهم در نظام سلامت است. کشور ما نیز از این قاعده مستثنا نیست و بحث هزینه‌های درمان اقشار مختلف جامعه یکی از مسائل و دغدغه‌های مهم امروز به حساب می‌‌آید. گرچه دریافت خدمات درمانی استاندارد و مطلوب حق همه افراد جامعه است اما این مسأله برای قشر کودکان به‌دلیل آسیب‌پذیری بیشتر و تأثیری که در آینده کشور دارند، شاید از حساسیت و ضرورت بیشتری برخوردار باشد. موضوعی که بهرام عین‌اللهی، وزیر بهداشت نیز همزمان با اعلام خبر اجرای طرح درمان رایگان کودکان زیر هفت سال بر آن تاکید کرد و گفت: توجه به سلامت در سنین کودکی بسیار حائز اهمیت است مثلاً اگر مشکل کودک در حوزه چشم برطرف نشود، او برای همیشه دچار تنبلی چشم می‌شود یا اگر کاشت حلزون شنوایی برای کودکان هدف، زیر چهار سال انجام نشود، کودک برای همیشه شنوایی و تکلم را از دست می‌دهد.لذا در نظرگیری تدابیر و اندیشه‌هایی برای ساماندهی و بهبود بیماری کودکان قطعا امری ضروری و اجرای آن اثرگذار و تحسین‌برانگیز است اما این موضوع در گرو بررسی ابعاد مختلف طرح در زمان تدوین و دقت و درستی در اجرای آن است. هر چند هم اکنون با گذشت زمان کوتاهی از اجرای طرح جدید وزارت بهداشت، ضد و نقیض‌هایی در خصوص آن به گوش می‌رسد. مثلاً گرچه مسئولان وزارت بهداشت اعلام کردند طرح درمان رایگان کودکان زیر هفت سال به همه بیمارستان‌های تابعه دانشگاه علوم پزشکی تهران ابلاغ و اجرایی‌سازی شده اما برخی مسئولان بیمارستان‌های دولتی، خبر از عدم دریافت چنین ابلاغیه‌ای می‌دهند! 
 
بیمه‌ها پای کار بیایند
البته طرح درمان رایگان کودکان در برخی موارد با انتقادهایی همراه است که باید برای موفقیت اجرای طرح این نقاط ضعف برطرف شود. به‌طورنمونه دکتر علی ربانی، رئیس انجمن پزشکان کودکان درخصوص این طرح به جام‌جم ‌می‌گوید: در تدوین این طرح با این انجمن که حوزه فعالیت آن کودکان است هیچ مشورتی نشده است.این طرح در اصل فرانشیز مربوط به هزینه‌های درمانی را تقبل می‌کند. از طرفی دیگر بیمه‌ها به‌ویژه بیمه تأمین اجتماعی به تعهدات معمولی خود پایبند نیستند و این مسأله باید در اجرای طرح حل و فصل شود. 

طرحی مؤثردر پرورش نسل سالم‌تر کودکان
دکتر حسین کرمانپور، مدیر بخش اورژانس بیمارستان سینا در گفت‌وگو با جام‌جم در خصوص این طرح می‌گوید: اجرای این طرح با هدف کاهش هزینه‌های درمان کودکان به‌ویژه در شرایط فعلی که بسیاری از خانواده‌ها توان پرداخت هزینه‌های درمانی را ندارند، طرح خوبی است و می‌تواند در پرورش نسل سالم‌تر کودکان مؤثرباشد، چراکه بسیاری از خانواده‌ها به‌دلیل ترس از هزینه‌های درمان با بروز مشکلات جسمی کودکان سعی در خوددرمانی می‌کنند و به مراکز درمانی مراجعه نمی‌کنند در صورتی که بیماری‌های به ظاهر جزئی در کودکان می‌تواند به بروز مشکلات جدی جسمانی در بزرگسالی منجر شود. 
کرمانپور با بیان این‌که از جزئیات این طرح بی‌اطلاع است، می‌افزاید: درصد زیادی از کودکان آسیب دیده‌ای که به بیمارستان سینا که یک بیمارستان جنرال و عمومی است، مراجعه می‌کنند به‌دلیل آسیب‌های ناشی از تروما یا تصادف است. لذا اگر این طرح این‌گونه هزینه‌ها را نیز تقبل کند، بسیار مطلوب‌تر خواهد بود. 
با وجود این سعید کریمی، معاون درمان وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی با تاکید بر الزام بیمارستان‌های دولتی در درمان رایگان کودکان گفته است: درمان رایگان کودکان زیر هفت سال در بیمارستان‌های دولتی تحت پوشش دانشگاه‌های علوم پزشکی از اسفند سال گذشته کلید خورده است و هرگونه درمان سرپایی وبستری بدون پرداخت هزینه از جیب بیمار انجام می‌شود. 
طبق توضیحات وی، این برنامه مصوبه هیأت دولت بوده و همه بیمارستان‌ها ملزم به رعایت آن هستند و اگر کودکی را پذیرش نکنند با آنها برخورد می‌شود. مردم نیز در صورت تخلف موارد را به سامانه ۱۹۰ اطلاع دهند، البته دارو رایگان نبوده و جزو این برنامه نیست.